一名三歲男孩成為全球首位接受重大全新基因療法的個體，他的非凡進展令醫學界讚嘆不已。Oliver Chu被診斷患有亨特氏綜合徵又稱MPSII，這種病會導致進行性的生理和認知損傷。在重症病例中，通常會在20歲前導致死亡，被比喻為兒童癡呆症。
在治療之前，由於基因缺陷，Oliver無法產生對於細胞健康至關重要的酶。在曼徹斯特醫務人員的開創性工作中，基因療法被用來修改Oliver的細胞，試圖遏制這種破壞性疾病。試驗的聯合負責人Simon Jones教授表達了他的樂觀，並表示，「我等了20年才看到像奧利這樣的小男孩狀況如此之好，真是令人興奮。」
這個啟人心扉的故事核心是來自加利福尼亞的Oliver及其家庭，他們將信任交給了曼徹斯特皇家兒童醫院的團隊。治療一年後，Oliver表現正常發展。「每次談起這個，我都想哭，因為這實在是太驚人了，」Oliver的母親Jingru分享道。BBC記錄了Oliver在過去一年中的旅程，詳細介紹了這項突破性基因療法的發展和初期資金困境。
2014年12月，這段旅程在曼徹斯特的一家臨床研究機構開始。Oliver在4月被診斷出亨特氏綜合徵，他的生活中像他的哥哥Skyler一樣，圍繞著醫院就診，Skyler也患有相同的病症。父親Ricky提到互聯網常給出最糟糕的情況，警告其他人不要查找資料。
患病兒童在出生時通常無異狀，症狀於兩歲左右出現，這些包括體型改變、肢體僵硬和身材矮小，可能導致嚴重的系統性和神經系統問題。亨特氏綜合徵主要影響男孩，極為罕見，全球每10萬名男嬰中只有一例。以前，Elaprase是唯一可用的醫學治療，每位患者每年花費約30萬英鎊，但只緩解生理症狀，無法防止認知退化。
在一個具有歷史意義的日子，Oliver完成了阻止遺傳紊亂的初步步驟。他的血液中提取幹細胞進行實驗室修改，稍後將重新引入其體內。兒科血液學顧問Dr. Claire Horgan解釋這個程序，將血液過濾比喻為用精密儀器收集重要的幹細胞進行實驗室改造。
Oliver的細胞被運送到位於倫敦大奧蒙德街醫院（GOSH）的實驗室進行基因修整。在亨特氏綜合徵中，一個基因錯誤導致缺失的細胞指令...